หุ้น:
ยาแรกที่มีประสิทธิภาพเพื่อชะลอการเกิดเส้นโลหิตตีบหลัก
ทาง บริษัท Genentech, เป็นของ กลุ่มโรช, รายงานเมื่อวันที่ 27 กันยายนว่าการทดลองทางคลินิกในระยะที่สามของยาทดลอง ocrelizumab มันเป็นที่น่าพอใจ.
ยานี้ สามารถชะลอการลุกลามของโรคเส้นโลหิตตีบปฐมภูมิขั้นรุนแรง (MSD) ได้อย่างน้อย 12 สัปดาห์, ในระยะเริ่มต้น ชนิดย่อยของหลายเส้นโลหิตตีบ (MS) ซึ่งมีผลต่อประมาณ 10 หรือ 15% ของประชากรที่เป็นโรคนี้เป็นพยาธิสภาพที่ก้าวร้าวมาก จนถึงปัจจุบันไม่มีการรักษาหรือการรักษา แต่การศึกษาหลายศูนย์ (ระหว่างประเทศ) กับการมีส่วนร่วมของสเปนได้แสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพของยานี้ที่อาจกลายเป็นตัวเลือกแรกสำหรับการรักษาผู้ป่วยโรคนี้.
จนถึงขณะนี้ยังไม่มีการรักษา EMM
การศึกษาของยานี้เรียกว่า คำปราศรัย และได้รับการชี้นำโดยหัวหน้าแผนกบริการประสาทวิทยาคลินิกของโรงพยาบาล Vall d'Hebron และผู้อำนวยการศูนย์ Sclerosis หลายแห่งของ Catalonia (Cemcat), Xavier Montalbán การศึกษาประสิทธิภาพของยา Ocrelizumab ในผู้ป่วย 732 รายที่มีอาการเส้นโลหิตตีบหลายเส้นแบบก้าวหน้าได้รับการศึกษาในการศึกษานี้ ข้อสรุปหลักคือมันจัดการที่จะหยุดอย่างน้อย 12 สัปดาห์ความก้าวหน้าของความพิการที่ทำให้เกิดโรค.
Montalbánต้องการเฉลิมฉลองการค้นพบและได้ประกาศว่า:
“ มันเป็นช่วงเวลาที่มีคุณค่าทางประวัติศาสตร์อย่างแท้จริงเนื่องจากเป็นครั้งแรกที่ยาแสดงให้เห็นว่ามีประสิทธิภาพในการควบคุมโรคทางระบบประสาทชนิดนี้” หน้าต่างช่วยให้เข้าใจและรักษาโรคเส้นโลหิตตีบได้ดีขึ้น "
ยานี้เป็นโมโนโคลนอลแอนติบอดีที่ออกแบบมาเพื่อโจมตีเซลล์ CD20B + ที่เลือกที่มีบทบาทสำคัญในการทำลายของไมอีลินและประสาทซึ่งทำให้เกิดอาการของหลายเส้นโลหิตตีบ โดยผูกกับพื้นผิวของโปรตีนเหล่านี้ Ocrelizumab ช่วยรักษาหน้าที่สำคัญที่สุดของระบบภูมิคุ้มกัน.
หลายเส้นโลหิตตีบคืออะไร?
หลายเส้นโลหิตตีบ (MS) เป็นโรค neuroinflammatory ที่ ส่งผลกระทบต่อระบบประสาทส่วนกลาง (CNS) ทั้งสมองและไขสันหลัง. ไม่ทราบแน่ชัดว่าอะไรเป็นสาเหตุของ MS แต่พยาธิสภาพนี้ทำให้เกิดความเสียหายต่อไมอีลินซึ่งเป็นสารที่ก่อตัวเป็นพังผืดที่ล้อมรอบเส้นใยประสาท (ซอน) และช่วยให้การนำกระแสไฟฟ้ากระตุ้นระหว่างพวกเขา.
Myelin ถูกทำลายในหลายพื้นที่บางครั้งก็ทิ้งรอยแผลเป็น (เส้นโลหิตตีบ) พื้นที่ที่ได้รับบาดเจ็บเหล่านี้เป็นที่รู้จักกันในชื่อแผ่น demyelination เมื่อสาร myelinated ถูกทำลายความสามารถของเส้นประสาทในการนำกระแสไฟฟ้าจากและไปยังสมองจะถูกขัดจังหวะและความจริงข้อนี้ทำให้เกิดอาการเช่น:
- การเปลี่ยนแปลงของสายตา
- กล้ามเนื้ออ่อนแรง
- ปัญหาเกี่ยวกับการประสานงานและความสมดุล
- ความรู้สึกเช่นมึนงงคันหรือแสบ
- ปัญหาเกี่ยวกับการคิดและความจำ
หลายเส้นโลหิตตีบ ส่งผลกระทบต่อผู้หญิงมากกว่าผู้ชาย. การโจมตีของมันมักจะเกิดขึ้นระหว่าง 20 และ 40 ปีแม้ว่าจะมีการรายงานผู้ป่วยในเด็กและผู้สูงอายุ โดยทั่วไปแล้วโรคจะไม่รุนแรง แต่ในกรณีที่รุนแรงกว่าบางคนสูญเสียความสามารถในการเขียนพูดหรือเดิน.
ในกรณีส่วนใหญ่โรคนี้ดำเนินไปในการระบาด แต่ในหลายเส้นโลหิตตีบปฐมภูมิความพิการแย่ลงอย่างต่อเนื่องและช้าลงในช่วงเดือนหรือปีดังนั้นจึงถือว่าเป็นรูปแบบที่รุนแรงของโรคนี้.
ขั้นตอนของการพัฒนาทางคลินิกของยาเสพติด
เพื่อให้ยาที่จะเสนอขายต้องดำเนินการตามกระบวนการเพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของมันดังนั้นหลีกเลี่ยงการทำให้ชีวิตของผู้คนที่กำลังจะบริโภคมันมีความเสี่ยง การพัฒนายาใหม่นั้นใช้เวลานานและยากลำบากเพราะ เพียงสองหรือสามของ 10,000 เภสัชวิทยาสารออกวางตลาด.
เมื่อยาได้รับการประเมินอย่างเพียงพอในรูปแบบหลอดทดลองและในการศึกษาสัตว์ (ระยะ preclinical) การวิจัยของมนุษย์เริ่มต้นซึ่งเรียกว่าการทดลองทางคลินิก ระยะเวลาการพัฒนาทางคลินิกของผลิตภัณฑ์ยาแบ่งออกเป็น 4 ขั้นตอนติดต่อกัน แต่สามารถซ้อนทับได้ นี่คือขั้นตอนที่เป็นส่วนหนึ่งของการทดลองทางคลินิก:
- ระยะที่ 1: ระยะนี้รวมถึงการศึกษาครั้งแรกที่ดำเนินการเกี่ยวกับมนุษย์ซึ่งมีวัตถุประสงค์หลักคือการวัดความปลอดภัยและความทนต่อสารได้ เมื่อพิจารณาถึงระดับความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องจำนวนอาสาสมัครมีขนาดเล็กและระยะเวลาของระยะสั้น.
- ระยะที่สองความเสี่ยงในระยะนี้อยู่ในระดับปานกลางและมีวัตถุประสงค์เพื่อให้ข้อมูลเบื้องต้นเกี่ยวกับประสิทธิภาพของผลิตภัณฑ์และสร้างความสัมพันธ์การตอบสนองต่อปริมาณรังสี มีอาสาสมัครหลายร้อยคนและระยะนี้สามารถขยายออกไปอีกหลายเดือนหรือหลายปี.
- ระยะที่สาม: นี่คือขั้นตอนที่พบยานี้และมีความจำเป็นต้องประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยในสภาพการใช้งานตามปกติและด้วยความเคารพต่อทางเลือกการรักษาที่มีอยู่สำหรับตัวบ่งชี้การศึกษา ดังนั้นการใช้งานร่วมกับยาอื่น ๆ เป็นเวลาหลายเดือนหรือหลายปีจะถูกทดสอบในระหว่างที่วิเคราะห์ระดับของผลกระทบที่ต้องการและไม่พึงประสงค์ เหล่านี้คือการศึกษายืนยันการรักษา.
- ระยะที่สี่: ดำเนินการหลังจากการตลาดของยาเสพติดเพื่อศึกษาอีกครั้งในบริบททางคลินิกและเพื่อให้ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับผลข้างเคียงของยา.
หลังจากผลลัพธ์ที่เป็นบวกในระยะ III ของการทดลองทางคลินิก Ocrelizumab, ในต้นปีหน้าผู้มีอำนาจในยุโรปจะได้รับการร้องขอให้ทำการค้ายานี้ได้. โดยปกติจะใช้เวลาประมาณหกเดือน จากนั้นในแต่ละประเทศจะตัดสินใจว่าจะอนุญาตให้ขายในดินแดนของตนหรือไม่.